近日,在中山一院贵州医院(贵医附院贵安院区)血液·淋巴瘤中心病房内,一袋承载生命希望的CART细胞缓缓输入一位年轻患者体内,分细胞回输顺利完成时患者的生命体征平稳。这标志着贵州省首例靶向CD19的纳基奥伦赛CART细胞治疗技术成功应用于复发难治性急性淋巴细胞白血病患者,填补了省内该类疾病精准免疫治疗的空白。
靶向CD19纳基奥伦赛注射液成功输注患者体内
与死神赛跑,年轻患者的艰难治疗历程
患者龙某23岁,2022年5月确诊为Ph阳性急性B淋巴细胞白血病(高危组,BCR-ABLp190基因阳性),经历多轮TKI靶向药联合化疗后病情一度缓解,但在2023年12月,患者病情复发,突发剧烈颈痛、下肢瘫痪及视力障碍,考虑为急性白血病累及中枢神经系统。
虽经再次化疗、鞘内注射、全脑全脊髓放疗等积极干预,患者仍于2024年12月出现骨髓复发,原始幼稚细胞占比高达86%。此后,患者接受贝林妥欧单抗免疫治疗及强化化疗,虽短暂缓解,但今年3月再次出现周身淋巴结肿大,病情陷入“无药可用”的绝境。
急性白血病患者病情进展出现髓外浸润
绝境中的曙光,CART技术破局复发难题
针对龙某的复杂病情,血液科团队经全面评估后发现传统化疗、靶向治疗等手段均已失效,且患者存在ABL1p.F317L耐药突变,预后极差。经全科讨论,最终决定采用国际前沿的CART细胞免疫疗法——纳基奥伦赛注射液(靶向CD19的自体CAR-T细胞产品),为患者后续行异基因造血干细胞移植创造条件。
CART技术是一种通过基因工程改造患者自身T细胞,为其装载“GPS导航”CAR分子,使其精准识别并杀灭肿瘤细胞。此次应用的纳基奥伦赛在前期关键注册临床试验中展现卓越疗效,尤其对复发/难治性急性B淋巴细胞白血病患者具有突破性优势。
严谨审批与制度完善,奠定治疗成功基石
为确保患者细胞采集、全程冷链储存运输及回输等环节符合技术规范要求,保障患者使用CART细胞治疗药品质量安全,市场监管局分管领导数次带队到现场了解情况,与血液科团队进行充分沟通,就流程衔接、质量管控等提出宝贵指导意见,给予了大力支持。
血液科团队精准筛选患者,明确符合复发难治性CD19+B-ALL核心治疗条件,且无严重感染、器官功能衰竭等禁忌症。在完成淋巴细胞采集,经体外细胞制备及质控检测,CAR-T细胞活性及纯度均达放行标准。对于预处理与回输,在行氟达拉滨+环磷酰胺清淋预处理方案后,顺利回输CART细胞,全程严密监测细胞因子释放综合征(CRS)及神经毒性风险。
采集患者淋巴细胞
技术领航与团队护航,打造生命守护屏障
中山一院贵州医院(贵医附院贵安院区)血液·淋巴瘤中心依托国家区域医疗中心建设平台,已构建完善的恶性血液病诊疗体系,实验室配备流式细胞仪、qPCR等高精技术仪器,可快速完成基因突变、免疫分型及微小残留病灶监测。
此次CART治疗的成功实施,标志着医院在细胞免疫治疗领域实现里程碑式突破,让更多患者在家门口获得国际一流诊疗服务。未来,血液·淋巴瘤中心也将进一步开展各种细胞治疗新技术,让多发性骨髓瘤、白血病和淋巴瘤等血液病患者,尤其是复发难治患者,有更多机会接受细胞治疗技术,为患者带来治愈的机会。
(来源:中山一院贵州医院血液科 邓博)
编 辑:向 烨
二 审:毕 锋
三 审:赵 亮